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標題: 幹細胞+基因治療 漸凍症聯合療法安全性獲證實 [打印本頁]

作者: vgfgbcnbcvnbvm    時間: 2023-9-8 05:38     標題: 幹細胞+基因治療 漸凍症聯合療法安全性獲證實

美國西達賽奈醫學中心研究人員開發出一種干細胞和基因聯合療法,可潛在地保護肌萎縮性側索硬化症(ALS,俗稱漸凍症)患者脊髓中的患病運動神經元。研究團隊證實了聯合治療的實施對人類是安全的。研究成果發表在最近的《自然·醫學》雜誌上。
  研究人員稱,使用乾細胞是將重要蛋白質輸送到大腦或脊髓的有效方式,否則這些蛋白質無法通過血腦屏障。研究證明,工程幹細胞產品可安全地移植到人類脊髓中。經過一次性治療後,這些細胞可存活並產生一種重要的蛋白質超過3年,這種蛋白質已知可保護在ALS中死亡的運動神經元。
  數據顯示,18名接受新方法治療的患者中,沒有一人在移植後出現嚴重的副作用。
  該研究使用乾細胞來產生一種稱為神經營養因子(GDNF)的蛋白質,這種蛋白質是由神經膠質細胞系衍生的,可促進運動神經元的存活,運動神經元是將信號從大腦或脊髓傳遞到肌肉以實現運動的細胞。
  研究人員將工程幹細胞移植到運動神經元所處的中樞神經系統中,這些幹細胞可變成新的支持性神經膠質細胞並釋放保護性蛋白質GDNF,它們共同幫助運動神經元保持活力。
  該試驗的主要目標是確保將釋放GDNF的細胞遞送到脊髓中而不產生任何安全問題或影響腿部功能。助勃壯陽
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  由於ALS患者通常以相似的速度失去雙腿的力量,研究人員將乾細胞基因產物移植到脊髓的一側,以便對雙腿的治療效果進行直接比較。他們開發了一種新型注射裝置,可以將乾細胞基因產物安全地輸送到患者的脊髓中。移植後,患者被隨訪一年,以便檢測腿部力量。結果顯示,與未經治療的腿部相比,細胞移植對治療腿部肌肉力量沒有負面影響。
  在另一項治療ALS的臨床試驗中,研究團隊使用GDNF分泌幹細胞,將細胞移植到了特定的大腦區域——控製手部運動的運動皮層以證明其安全性。
  【總編輯圈點】
  漸凍症是一種慢性神經元性疾病,發病原因不明,尚無法治愈,但積極治療可以延緩病程,讓患者盡量長時間地獲得更高質量生存。研究人員開發出的干細胞和基因聯合療法,對漸凍症在理論上可以起到延緩病程的效果。這種干細胞產品可移植到人的脊髓,細胞可產生一種促進運動神經元存活的蛋白質。雖然還無法從根本上改變患者逐漸被封凍的神經系統,但也是種保持神經元活力的嘗試。目前的試驗主要為驗證療法的安全性,以證實對患者沒有負面影響。
作者: martina28043    時間: 2023-9-9 15:57

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